ELA, una enfermedad tratable

Ayer un excelente deportista e individuo nos dio a conocer que es una de las tres personas a las que diariamente se les diagnostica una ELA en España. Diagnóstico ominoso de una enfermedad sin cura conocida y de supervivencia limitada que afecta a cualquiera. Terrible situación en la que pacientes y familias viven su parálisis muscular progresiva rápida sin siquiera un tratamiento experimental, como ocurre por ejemplo con el cáncer. Aunque se describió a finales del XIX, hasta hace poco no teníamos ni idea de por qué las neuronas se degeneran. No había animales modelo para experimentar ni podíamos, ni podemos, sacar una biopsia que destruiría las neuronas. Sin embargo, en los últimos treinta años he sido testigo de los increíbles avances conseguidos. Resumo: tenemos animales modelo que reproducen mutaciones causantes de ELA y sabemos de procesos intracelulares que contribuyen al colapso de la neurona. Estamos conociendo variantes genéticas que predisponen o causan la enfermedad (projectMinE.com) y se está dilucidando cómo actúan para neutralizarlas. Nos faltan algunas piezas del puzle, pero es cuestión de tiempo, de poco tiempo ya. En su tratamiento hemos pasado de no saber qué hacer a poder ofrecer un manejo integral multidisciplinario en unidades especializadas, para atenuar síntomas y prevenir complicaciones que agravan el proceso y reducen la supervivencia. Y sobre todo, hacerles sentir que estamos con ellos en su terrible lucha, tan importante eso cuando no hay cura. No me cansaré de pedir a las asociaciones de pacientes que exijan a los responsables sanitarios que esas unidades no lo sean solo de nombre, sino que estén dotadas de los necesarios recursos. Pero la esperanza última reside en los tratamientos experimentales. Hemos pasado de ensayos tipo perdigonada, a ver si cazábamos al gorrión, a ensayos con dianas cada vez más sólidas. De uno cada dos años a varios simultáneos ahora. Estamos en la recta final, prevemos tratamientos eficaces en poco tiempo, aunque somos conscientes de que tiempo es lo que les falta a los pacientes. Jesús Mora es Director de la unidad de Ensayos Clínicos del Hospital San Rafael de Madrid

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